Le cancer métastatique d’un enfant de 3 ans a disparu après deux doses d’une thérapie expérimentale
Un progrès important dans le traitement du cancer vient de franchir une étape extraordinaire.
La thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T) est une technique d’immunothérapie qui consiste à prélever les cellules immunitaires d’un patient et à les modifier génétiquement pour en faire de puissants prédateurs chasseurs de cellules cancéreuses.
Le traitement a déjà montré un fort potentiel pour aider les patients à soigner un cancer, même si son efficacité s’est surtout limitée aux cancers du sang, et non aux tumeurs solides.
Mais l’histoire réelle et inspirante d’un patient de trois ans montre que les scientifiques avancent aussi, et de façon notable, avec la thérapie CAR-T contre les tumeurs solides, avec des résultats potentiellement vitaux.
Dans un rapport publié dans The New England Journal of Medicine, des chercheurs documentent un cas de régression complète d’un hépatoblastome, une forme de cancer du foie malin, chez un garçon de 3 ans, après un traitement par cellules CAR-T.
« Ce cas montre qu’une réponse complète durable, dans une tumeur solide résistante à la chimiothérapie, peut être obtenue entièrement en ambulatoire, sans toxicité systémique », indique le premier auteur, l’oncologue pédiatrique David Steffin, du Baylor College of Medicine à Houston, au Texas.
Des images de scanner montrent la tumeur qui rétrécit après le traitement. (Steffin et al., NEJM, 2026)
Au moment du diagnostic, le garçon présentait une masse dans le lobe gauche du foie mesurant 11,2 cm sur 9,6 cm sur 7,1 cm (4,4 × 3,8 × 2,8 pouces).
Le cancer s’était métastasé dans les poumons, avec des signes d’une possible extension aux os.
L’enfant a reçu trois cycles de chimiothérapie et a subi l’ablation chirurgicale de la tumeur hépatique primitive, ainsi que deux opérations pour retirer le cancer qui s’était étendu aux poumons.
Malgré ces interventions, le cancer est rapidement revenu, avec une nouvelle tumeur dans les poumons.
Après cette récidive rapide, le garçon a été inclus dans l’étude CARE, le premier essai chez l’humain d’une forme expérimentale de thérapie CAR-T.
Il a reçu deux doses du traitement expérimental GPC3-CAR, fabriqué à partir de ses propres lymphocytes T, mais modifié pour reconnaître le glypicane-3 (GPC3), une protéine très exprimée dans les cancers du foie.
Les chercheurs ont aussi intégré à la thérapie des gènes qui expriment les protéines immunitaires interleukine-15 et interleukine-21, afin d’augmenter la longévité des cellules CAR-T et leur capacité à tuer les tumeurs, sur la base de données antérieures issues de modèles précliniques.
Le garçon a reçu deux perfusions du traitement GPC3-CAR. Après la première, le patient a présenté une réponse partielle, visible sur les scanners et par la baisse, dans son sang, d’une protéine appelée alpha-foetoprotéine, un marqueur de l’activité tumorale.
Huit semaines plus tard, il a reçu une deuxième dose. Les scanners de suivi n’ont plus montré de signes de maladie, à l’exception de quelques cicatrices résiduelles.
Après 12 mois, le garçon était toujours sans maladie, un résultat et un retournement extraordinaires pour le patient et sa famille, compte tenu de la gravité de sa maladie avant son entrée dans l’essai.
« Cette étude apporte des éléments indiquant que ces nouvelles cellules CAR-T pourraient constituer une modalité sûre et efficace contre l’hépatoblastome, et souligne la nécessité d’une évaluation plus poussée chez les patients atteints de tumeurs solides GPC3+ », indique le coauteur, l’oncologue pédiatrique Andras Heczey, du Seattle Children’s Hospital et de l’University of Washington.
Comme le notent les chercheurs, le cancer du foie est la troisième cause de décès liés au cancer dans le monde. Les progrès dans cette branche de l’immunothérapie sont donc très prometteurs, d’autant que cette thérapie CAR-T expérimentale a produit une rémission chez un patient porteur d’une tumeur solide.
Il faut toutefois rappeler qu’il s’agit d’un seul cas, chez un patient, dans un essai de phase précoce. Il faudra voir comment d’autres patients répondent au traitement GPC3-CAR avant de savoir à quel point il est efficace et sûr.
Les tests se poursuivent dans l’étude CARE (au Baylor College of Medicine) et dans un essai clinique similaire appelé IMPACT, mené via le Seattle Children’s Hospital.
L’espoir est qu’avec le temps, on voie davantage de résultats positifs de ce type. Pour l’instant, le départ est très prometteur.
Les résultats sont rapportés dans The New England Journal of Medicine.
